Een maand na de goedkeuring van een controversieel nieuw medicijn tegen de ziekte van Alzheimer, ondertekenden de Amerikaanse gezondheidsregelgevers donderdag nieuwe voorschrijfinstructies die het gebruik ervan waarschijnlijk zullen beperken.

De Food and Drug Administration zei dat de verandering bedoeld is om verwarring onder artsen en patiënten aan te pakken over wie het medicijn moet krijgen, dat sinds de goedkeuring vorige maand met hevige publieke reacties te maken heeft gehad.

Het nieuwe medicijnlabel benadrukt dat het medicijn, Aduhelm, geschikt is voor patiënten met milde symptomen of Alzheimer in een vroeg stadium, maar niet is onderzocht bij patiënten met een meer gevorderde ziekte. Dat is een grote verandering ten opzichte van de oorspronkelijke FDA-instructies, die simpelweg zeiden dat het medicijn was goedgekeurd voor de ziekte van Alzheimer in het algemeen.

Drugmaker Biogen kondigde de wijziging donderdag aan in een release, waarin staat dat de update bedoeld is om de patiëntengroep te “verduidelijken” die is bestudeerd in de bedrijfsonderzoeken die tot goedkeuring hebben geleid. De FDA benaderde het bedrijf eerst over het verkleinen van het etiket en stemde in met de taal.

“Toen ze deze bezorgdheid hoorde, besloot de FDA dat er verduidelijkingen konden worden aangebracht in de voorschrijfinformatie om deze verwarring aan te pakken”, zei het bureau in een verklaring per e-mail. Ondanks de update voegde de FDA eraan toe dat “sommige patiënten baat kunnen hebben bij een doorlopende behandeling” als ze meer geavanceerde Alzheimer ontwikkelen.

Toen het medicijn voor het eerst werd goedgekeurd, vertelde een topfunctionaris van de FDA aan verslaggevers dat het medicijn ‘relevant was voor alle stadia van de ziekte van Alzheimer’.

De goedkeuring van de FDA vorige maand leidde al snel tot controverse over het prijskaartje van $ 56.000 per jaar van Aduhelm en de twijfelachtige voordelen. Drie van de externe adviseurs van de FDA hebben ontslag genomen vanwege de beslissing, terwijl Harvard-onderzoeker Dr. Aaron Kesselheim het de “slechtste goedkeuringsbeslissing voor medicijnen in de recente Amerikaanse geschiedenis” noemde.

Op donderdag tweette Kesselheim dat de verandering “een welkome stap” was, maar voegde eraan toe dat de FDA en Biogen veel meer zouden moeten doen om “misvattingen over dit medicijn” te bestrijden.

Ingrijpende veranderingen aan medicijnetiketten zijn zeldzaam, vooral slechts een paar weken na goedkeuring.

“Het is een verantwoordelijke zet van zowel de FDA als Biogen om de veiligheid te maximaliseren en tegelijkertijd het medicijn de beste kans te geven om te werken”, zei Dr. Ronald Petersen van de Mayo Clinic, die heeft geraadpleegd voor Biogen en andere medicijnfabrikanten. De bijwerkingen van het medicijn zijn zwelling van de hersenen en bloedingen.

Het is niet aangetoond dat Aduhelm de ziekte omkeert of aanzienlijk vertraagt. Maar de FDA zei dat het vermogen om klonten plaque in de hersenen te verminderen, dementie waarschijnlijk zal vertragen. Veel experts zeggen dat er weinig bewijs is om die bewering te ondersteunen.

Biogen moet een vervolgonderzoek doen om definitief uit te zoeken of het medicijn mentale achteruitgang vertraagt. Andere medicijnen tegen Alzheimer verlichten de symptomen slechts tijdelijk.

Vanwege de prijs en brede goedkeuring hebben sommige analisten zich zorgen gemaakt dat Aduhelm tientallen miljarden aan nieuwe uitgaven zou kunnen toevoegen aan het Amerikaanse gezondheidszorgsysteem, met name het Medicare-programma van de federale overheid. Alzheimer treft ongeveer 6 miljoen Amerikanen, de overgrote meerderheid oud genoeg om in aanmerking te komen voor Medicare.

Twee congrescommissies in het Huis zijn een onderzoek gestart naar de beoordeling van het medicijn door de FDA. En wetgevers in de Senaat hebben opgeroepen tot hoorzittingen over de kosten van het medicijn en de impact op de federale uitgaven.

Het smallere label kan sommige van die zorgen wegnemen door het aantal patiënten dat waarschijnlijk het medicijn krijgt, te verkleinen, waarvoor maandelijkse IV’s nodig zijn. Veel ziekenhuizen hebben al verklaard dat ze van plan zijn het gebruik van het medicijn te beperken tot patiënten met een ziekte in een vroeger stadium. Artsen kunnen het medicijn nog steeds voorschrijven voor meer gevorderde patiënten, hoewel verzekeraars mogelijk weigeren ervoor te betalen, daarbij verwijzend naar het FDA-label.

“Het was behoorlijk verontrustend dat het vorige label zo breed was en groepen patiënten omvatte bij wie het medicijn nooit was getest”, zei Dr. Suzanne Schindler van de Washington University in St. Louis. “Ik denk dat dit een positieve verandering is omdat het beter de patiënten weerspiegelt bij wie het medicijn daadwerkelijk is onderzocht.”

Wall Street-analisten zeiden dat de verandering de verwachte verkoop voor Biogen niet significant zou beïnvloeden. Michael Yee van Jefferies zei in een onderzoeksnota dat het bedrijf al van plan was om het medicijn te richten op de 1 miljoen tot 2 miljoen Amerikanen met milde Alzheimer.

Bronnen: Associated Press